本試驗的目的，是瞭解一種腺相關病毒 (AAV) 載體基因療法的試驗藥物是否安全，並可為因耳畸蛋白基因 (OTOF) 突變引起感覺神經性聽力喪失 (SNHL) 的兒童改善聽力。
若要深入瞭解耳畸蛋白基因及其在感覺神經性聽力喪失中的角色，請點按下方按鈕。
感覺神經性聽力喪失若要參與本試驗，您的孩子必須符合以下要求：
- 7 至 17 歲（含上下限，第 1a 組）；2 至 17 歲（含上下限，第 1b 和 2 組）且雙耳均患有感覺神經性聽力喪失
- 由基因檢測確認的耳畸蛋白基因突變（將視需要提供基因檢測）
- 雙耳均無人工耳蝸植入物
將適用其他試驗要求
試驗參與者在檢閱並簽署受試者同意書 (ICF) 後，可預期會進行下列程序：
- 篩選期：參與者將接受評估，以確認其有資格參與試驗。
- 給予試驗藥物：若符合資格，您的孩子將接受手術，使用試驗裝置在一隻耳朵內接受一劑試驗藥物。手術後，您的孩子將留在試驗中心過夜，以便試驗中心人員監測其健康狀況。
- 追蹤回診：您和您的孩子將在 2 年期間內前往試驗中心進行 11 次追蹤回診。完成本試驗的最後一次回診後，您和您的孩子將參與額外的 3 年長期追蹤試驗（每年回診）。
參與臨床試驗屬於自願性質。您可能有資格獲得交通費保障或補助。您可以提出任何問題，也可隨時基於任何理由退出試驗。
